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Die Stammzelltherapie von MyoPax, einer Ausgründung aus dem Max Delbrück Center und der Charité, könnte mit einem beschleunigten Zulassungsverfahren schon bald Kindern mit bislang unheilbaren Muskelkrankheiten helfen. Die dafür notwendige klinische Studie startet im Herbst.

Damit sich Organoide gut entwickeln können, müssen sie gehegt und gepflegt werden. Bisher geschieht das vor allem von Hand – ein Prozess, der sich nicht für die Wirkstoffsuche in der Industrie eignet. Mit einem „Proof of Concept“-Grant des ERC will Mina Gouti ihn nun skalieren und reproduzierbar machen.

MyoPax, eine neue Ausgründung des Max Delbrück Centers und der Charité, erhält ein Darlehen in Höhe von 1,3 Millionen Euro, um das Unternehmen aufzubauen. Mit seiner innovativen Stammzelltechnologie entwickelt das Start-up regenerative Therapien für bislang unheilbare Muskelerkrankungen.

Mutationen, die zu Muskelschwund führen, lassen sich mit der Genschere CRISPR/Cas9 reparieren. Ein Team um die ECRC-Forscherin Helena Escobar hat das Werkzeug jetzt erstmals mit mRNA in menschliche Muskelstammzellen eingeschleust. Damit ist eine Methode gefunden, die sich therapeutisch nutzen lässt.

Mit einer neuartigen Genschere können Mutationen an Muskelstammzellen korrigiert werden. Das ebnet den Weg für die erste mögliche Zelltherapie genetisch bedingter Muskelschwunderkrankungen, berichtet das ECRC-Team von Professorin Simone Spuler nun im Fachjournal „JCI Insight“.

Eine Muskelfaser besteht aus nur einer Zelle, hat aber ganz viele Kerne. Wie sehr sich diese voneinander unterscheiden, hat ein MDC-Team um Professorin Carmen Birchmeier gezeigt. Die Studie in „Nature Communications“ kann unter anderem helfen, Muskelerkrankungen wie die Duchenne-Dystrophie besser zu verstehen.

MDC-Forscherinnen und Forscher haben einen epigenetischen Mechanismus entdeckt, der anscheinend großen Einfluss auf das gesunde Altern hat. Es handelt sich um ein Protein, das die Funktionsfähigkeit der Muskulatur, die Lebenserwartung und den Spiegel eines essentiellen Zuckers kontrolliert. Wie kann ein Protein solch einen Einfluss haben?

Warum fahren Jugendliche aus allen Berliner Bezirken nach Buch zum MDC und beschäftigen sich einen UniStem Day lang mit Stammzellen? Weil sie mit einem Herzchirurgen und einem Grundlagenforscher diskutieren können. Weil sie Biotech-Firmen besichtigen, im Labor Zellen untersuchen können, weil sie über Ethik diskutieren und die Gen-Schere CRISPR-Cas9 verstehen wollen.

Wenn ein Muskel wächst oder eine Verletzung in ihm ausheilt, verwandelt sich ein Teil seiner Stammzellen in neue Muskelzellen. Wie dieser Prozess über zwei oszillierend hergestellte Proteine gesteuert wird, beschreibt nun das MDC-Team um Carmen Birchmeier im Fachjournal „Genes & Development“.

Wer arbeitet mit wem zusammen? Diese Frage haben Wissenschaftler des Max-Delbrück-Centrums für Molekulare Medizin (MDC) Berlin-Buch bei menschlichen Proteinen untersucht.