Seltene Krankheiten

Für ihren unternehmerischen Geist hat die UNIPRENEURS-Initiative 20 Professor*innen ausgezeichnet, darunter ECRC-Forscherin Simone Spuler. Mit einer Stammzelltechnologie entwickelt die Mitgründerin des Start-ups MyoPax regenerative Therapien für bislang unheilbare Muskelerkrankungen.

Die Stammzelltherapie von MyoPax, einer Ausgründung aus dem Max Delbrück Center und der Charité, könnte mit einem beschleunigten Zulassungsverfahren schon bald Kindern mit bislang unheilbaren Muskelkrankheiten helfen. Die dafür notwendige klinische Studie startet im Herbst.

Für zwei Erkrankungen der Niere, die einer überaktiven Einheit der Körperabwehr geschuldet sind, will Michael Bader gemeinsam mit seinem und sechs weiteren europäischen Teams neue Methoden zur Diagnose und Verlaufskontrolle entwickeln. Dafür erhalten die Forschenden insgesamt 1,9 Millionen Euro.

Sarah Hedtrich leitet jetzt eine Gastgruppe am Max Delbrück Center. Die Johanna Quandt-Professorin am Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) arbeitet an „Organ on a chip“-Modellen, um damit Therapien für seltene erbliche sowie entzündliche Haut- und Lungenkrankheiten zu testen.

Das Team von Michael Robson untersucht mit Einzelzell-Methoden, wie die 3D-Struktur des Chromatins die Kontrolle der Gene beeinflusst – während der Entwicklung und bei Muskeldystrophien oder Netzhauterkrankungen. Bei beiden gibt es anscheinend Mutationen, die die Funktion der nicht-kodierenden DNA stört.

MyoPax entwickelt regenerative Therapien für bisher unheilbare Muskelkrankheiten. Ein Interview mit den Gründerinnen, Professorin Simone Spuler und Dr. Verena Schöwel-Wolf, CEO.

Wie der Austausch eines einzelnen Bausteins im Erbgut einen bisher unbekannten Immundefekt beim Menschen auslöst, berichten internationale Forscher*innen – darunter ECRC-Forscher Stephan Mathas – in „Science Immunology“. Sie haben eine Punktmutation am Transkriptionsfaktor IRF4 entdeckt.

MyoPax, eine neue Ausgründung des Max Delbrück Centers und der Charité, erhält ein Darlehen in Höhe von 1,3 Millionen Euro, um das Unternehmen aufzubauen. Mit seiner innovativen Stammzelltechnologie entwickelt das Start-up regenerative Therapien für bislang unheilbare Muskelerkrankungen.

Dr. Eduardo Silva Ramos erhält ein Fellowship der Huntington's Disease Society of America. Der MDC-Forscher will einen Proteinkomplex näher untersuchen, der entscheidenden Einfluss auf eine der Huntington-Krankheit zugrundeliegende Mutation haben könnte, und daraus neue therapeutische Ansätze entwickeln.

Etwa sieben Jungen, deren Harnröhre und Blasenschließmuskel unvollständig ausgebildet sind, werden jedes Jahr in Deutschland geboren. Sie bleiben oft inkontinent. ECRC-Forscher*innen wollen prüfen, ob den Kindern eine Stammzell-Transplantation helfen kann. BMBF und BIH in der Charité fördern die Studie mit ca. 4,3 Millionen Euro.