Schneller vom Labor zum Patienten: Pilotvorhaben fördert „Sleeping Beauty“ gegen Krebs
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat 2017 erstmals eine Gentherapie gegen Krebs zugelassen, schließlich konnte die CAR-T-Zelltherapie in klinischen Studien eindrucksvolle Behandlungserfolge erzielen. Diese Therapieform steht auch im Zentrum eines Forschungsvorhabens, das die Proof-of-Concept-Initiative mit rund 2,8 Millionen Euro unterstützen wird.
Non-viraler Gentransfer für die Gentherapie
Die am Universitätsklinikum Würzburg entwickelten Chimären Antigen-Rezeptoren (CAR) erkennen ein bestimmtes Molekül (ROR1), das auf gesunden Zellen kaum vorkommt. Es ist dafür aber umso verbreiteter auf Krebszellen wie bei einer Leukämieerkrankung, bei Brust- oder Lungenkrebs.
Dr. Zsuzsanna Izsvak
Bei dem Forschungsvorhaben sollen nicht etwa Viren, sondern das Sleeping Beauty-Transposon-System die dafür nötigen Genveränderungen ermöglichen. Die Genfähre mit dem Namen SB100X hat die Arbeitsgruppe der MDC-Forscherin Zsuzsanna Izsvák entwickelt.
Mithilfe der Förderung sollen präklinische Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit der ROR1 CAR-T-Zellen abgeschlossen und die klinische Translation in eine Phase I Studie (First-in-Man) erreicht werden. Am Projekt sind das Universitätsklinikum Würzburg (Medizinische Klinik und Poliklinik II), Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft (MDC) und das Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI beteiligt.
Initiative für schnellere Translation
Die Translation von Forschungsergebnissen – also der Weg zu Medikamenten, Therapien und Medizinprodukten – ist kompliziert und voller Hindernisse. Bis zu zwölf Millionen Euro stellen daher die Fraunhofer-Gesellschaft, die Helmholtz-Gemeinschaft und die Deutsche Hochschulmedizin in den nächsten drei Jahren für die Proof-of-Concept-Initiative zur Verfügung. Eine Fachjury aus Wissenschaft, Wirtschaft und Regulierungsbehörden bestimmte nun die vielversprechendsten Forschungsvorhaben für die Förderung.
