Gentherapie

Michael Gotthardt erforscht am MDC, wie das Herz-Kreislaufsystem und die Skelettmuskulatur funktionieren. Sein Ziel: das Leben von Patientinnen und Patienten zu verbessern. Dafür will er Medikamente entwickeln, etwa für die Herzschwäche mit erhaltener Pumpfunktion, für die bisher keine effektive Therapie existiert.

Seit Ende Juni informiert die „Wissensstadt Berlin 2021“ in zahlreichen Veranstaltungen über die Forschung in der Stadt. Motto: Berlin will es wissen! Auch das MDC ist dabei, macht Wissenschaft erlebbar und diskutiert mit der Öffentlichkeit über die Medizin der Zukunft

Simone Spuler setzt auf Stammzellen und CRISPR, um Patient*innen mit genetisch bedingten Muskelerkrankungen vor dem Verfall ihres Muskelgewebes zu bewahren – oder dieses sogar zu reparieren. Für Krankheiten, die bisher als unheilbar galten, könnten so erste Therapieansätze entstehen.

Ein aufgehender Stern am Himmel der deutschen Biotech-Branche ist ein junges Berliner Unternehmen: T-knife. Mitgründerin Dr. Elisa Kieback hat das Spin-off von MDC und Charité gemeinsam mit Kolleg*innen an die Spitze der deutschen Biotech-Start-ups katapultiert.

Damit das Immunsystem Krebszellen wirksam erkennen und bekämpfen kann, haben Forscher*innen von MDC und Charité eine neue Gentherapie auf Basis eines speziellen T-Zell-Rezeptors entwickelt. Sie wird nun in einer Phase-I-Studie bei Patient*innen mit Knochenmarkkrebs auf ihre Sicherheit hin überprüft.

Das Berliner Biotech-Start-Up T-knife, eine Ausgründung des MDC zusammen mit der Charité, erhält Investitionsmittel in Höhe von 66 Millionen Euro. Vier Wagniskapitalfonds haben Anfang August die Finanzierung zugesagt. T-knife entwickelt neue Krebstherapien mit Hilfe modifizierter T-Zellen des Immunsystems.

Springende Gene für die Gentherapie gegen Krebs: Um das „Sleeping Beauty“-System zu optimieren, verlängert nun das MDCell Helmholtz Innovation Lab seine Zusammenarbeit mit PlasmidFactory.

Forschende haben eine neue Unterform von Muskelstammzellen entdeckt. Die Fähigkeit neue Muskeln zu bilden und zu regenerieren, macht diese Zellen auch für die Entwicklung von Gentherapien interessant.

Die Konferenz „Muscle Development, Regeneration and Disease 2018“ fand Ende April am MDC statt. Sie entwickelt sich in den letzten Jahren zunehmend zu einer bedeutenden internationalen Plattform für die Muskelforschung.

Mit rund 2,8 Millionen Euro die Proof-of-Concept-Initaitive ein Gentherapie-Projekt. MDC-Forscherin Zsuzsanna Izsvák ist mit ihrem Transposon-System dabei.