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AG Spuler

Myologie

Profil

Unsere Muskeln halten wir für selbstverständlich. Sie erlauben uns, unserem täglichen Leben nachzukommen und wenn wir von vereinzelten Schmerzen, Muskelkater oder Zerrungen absehen, merken wir nicht viel von ihnen.

Bei Menschen, die an einer genetischen Muskelkrankheit erkrankt sind, ist das aber leider nicht der Fall. Sie erleben eine fortschreitende Abnahme der Muskelkraft und müssen irgendwann den Rollstuhl benutzen. Es gibt einige hundert verschiedene genetische Muskelkrankheiten. Daher sind genetische Muskelkrankheiten keine Seltenheit.

Noch häufiger ist allerdings der Abbau der Muskulatur im Alter, bei chronischen Erkrankungen wie Herz- oder Niereninsuffizienz, bei Krebs oder intensivmedizinischer Behandlung. Der Mechanismus des Muskelabbaus ist heutzutage noch ungeklärt und es gibt keine Therapien.

Weitere Informationen speziell für Patienten finden Sie auf der Seite der Hochschulambulanz für Muskelkrankheiten.

Team

Gruppenleitung

Prof. Dr. Simone Spuler

simone.spuler@charite.de
simone.spuler@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540501/-504
 

Projektreferentin

Monique Wysterski

monique.wysterski@charite.de
monique.wysterski@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540504

 

Leitender Wissenschaftler

Dr. rer. nat. Andreas Marg

Seit 2010 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: Muskelstammzellen
Aktuelles Projekt: Satellitenzellen und ihre Heterogenität

andreas.marg@charite.de
Tel. +49 30 450 540524

 

Wissenschaftstranslation

Biniam Bekele, M.D., M.Sc.

Seit 2019 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: Klinische Entwicklung, Arzneimittelzulassung, Studien-Design

Aktuelles Projekt: MUST-Studie (Klinische Studie)

biniam.bekele@charite.de
Tel. +49 30 450 540523
 

Janine Kieshauer, M.Sc.

Seit 2017 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: Muskelzellbiologie, regulatorische Angelegenheiten, Entwicklung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP)

Aktuelles Projekt: Validierung der Verarbeitung und Herstellung von menschlichen Muskelstammzellen als ATMP

janine.kieshauer@charite.de
Tel. +49 30 450 540518


Dr. med. Verena Schöwel-Wolf
MBA Clinical Scientist

Seit 2008 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: Entwicklung der Stammzelltherapie-Produktentwicklung für Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP), Planung der Erstanwendung am Menschen, Strategieentwicklung entsprechend dem ATMP-Markt, Spezifikationen für Orphan-Medikamente

Aktuelles Projekt: Entwicklung einer Muskelstammzell-Therapie zur Bekämpfung von Muskelschwund

verena.schoewel@charite.de
verena.schoewel@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540518

 

Hochschulambulanz

Dr. med. Elisabetta Gazzerro

Im Team der AG Spuler seit 2017

Fachgebiet: Neuromuskuläre Erkrankungen, Stoffwechselkrankheiten

Aktuelles Projekt: Immunologischer Einfluss bei Muskeldystrophien

elisabetta.gazzerro@charite.de
Tel. +49 30 450 540514

 

WissenschaftlerInnen

Dr. rer. nat. Helena Escobar Fernandez

Im Team der AG Spuler seit 2016

Aktuelles Projekt: Präzises Gene-Editing von Muskeldystrophie verursachenden Mutationen in Patienten-spezifischen, induzierten pluripotenten Stammzellen

helena.escobar@charite.de
helena.escobar@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540523
 

Anne Krause, M.Sc.

Im Team der AG Spuler seit 2018

Fachgebiet: Molekularbiologie, induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs)

Aktuelles Projekt: Gene-Editing von Muskeldystrophie verursachenden Mutationen

anne.krause@charite.de
anne.krause@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540506
 

Dr. rer. nat. Eric Metzler

Seit 2015 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: humaninduzierte pluripotente Stammzellen (hiPSCs), Reprogrammierung, myogene Differenzierung, primäre menschliche Muskelzelle

Aktuelles Projekt Reprogrammierung und Redifferenzierung von humanen Muskelstammzellen in induzierte pluripotente Stammzellen

eric.metzler@charite.de
eric.metzler@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540523
 

Dr. rer. nat. Stefanie Müthel

Seit 2018 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: Calpain, LGMD2A, Genbearbeitung, Epigenetik

Aktuelles Projekt: Präzises Gene-Editing von LGMD2A verursachenden Mutationen

stefanie.muethel@charite.de
Tel. +49 30 450 540518
 

Dr. rer. nat. Hans-Jürgen Peter

Fachgebiet: Biotechnologie, Immunologie, Pflanzen-biochemie, Immunoassays, Proteinreinigung, HPLC,
GC-MS, Blotting-Techniken, Fluoreszenz-mikroskopie, Analysen & Isolierung von sekundären Pflanzenstoffen, Bakterien & Pflanzenzellkulturen, menschliche Mastzellen, 2D / 3D-CAD

Aktuelles Projekt: Bakterielle nanokristalline Zellulosefolien für adulte und Muskelstammzelllinien

hans-juergen.peter@charite.de
hans-juergen.peter@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540584
 

Dr. med. Joanna Schneider 

Aktuelles Projekt: Epigenetische Veränderungen bei Critical-Illness-Myopathie

joanna.schneider@charite.de
joanna.schneider@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540514
 

Dr. rer. nat. Haicui Wang

Im Team der AG Spuler seit 2020

Fachgebiet: Humangenetik, Zellbiologie, Biochemie

Aktuelles Projekt: Genbearbeitung in Zellen von Muskeldystrophien 

haicui.wang@charite.de
haicui.wang@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540518

 

Doktoranden/Innen

Silvia Di Francescantonio, M.Sc. Medizinische Biologie

Fachgebiet: Muskelzellbiologie, Quieszenz, Gen-Editing (CRISPR-Cas), Dysferlin

Aktuelles Projekt: Stammzellbiologie, Muskelbiologie, Quieszenz, Gen-Editing (CRISPR-Cas), Dysferlin

Seit 2017 i​​​m Team der AG Spuler

silvia.di-francescantonio@charite.de
Tel. +49 30 450 540506  
 

Christian Stadelmann, M.Sc. Translationale Medizin

Seit 2020 i​​​m Team der AG Spuler

Fachgebiet: Molecular Biology, Genetics, Gene Editing using CRISPR-based methods, Stem Cell Biology

Aktuelles Prokjekt: GMP-konforme Gen-Editierung in primären Muskelstammzellen für die autologe Transplantation 

christian.stadelmann@charite.de
christian.stadelmann@mdc-berlin.de
Tel. +49 30 450 540523
 

Alexej Zhogov, Medizindoktorand

Seit 2019 im Team der AG Spuler

Aktuelles Projekt: Charakterisierung von humanisierten Mausmodellen der Muskeldystrophie

alexej.zhogov@charite.de
Tel. +49 30 450 540518
 

 

Technische Assistentinnen

Stephanie Meyer-Liesener, Leitende Technische Assistentin

Seit 2008 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: Zellkulturtechniken, Labor-Management 

Aktuelles Projekt: Regulation und Fehlregulation von Muskelwachstum

stephanie.meyer@charite.de
Tel. +49 30 450 540506
 

Stefanie Haafke, Biologielaborantin

Seit 2012 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: Molekularbiologie, Immunfluoreszenzfärbungen, Zellkultur

stefanie.haafke@charite.de
Tel. +49 30 450 540518
 

Adrienne Rothe, Biologisch-Technische Assistentin

Seit 2013 im Team der AG Spuler

Fachgebiet: Histologie, Maus-Präparation

Aktuelles Projekt: Humandiagnostik, Sgca-Mäuse

adrienne.rothe@charite.de
Tel. +49 30 450 540518

 

PraktikantInnen

Magdalena Bolsinger

Lucia Link Dopazo

 

ALUMNI

Dr. rer. nat. Jakub Malcher

MyoGrad Doktorandenstipendium von 2013-2016 
Postdoc 2018 - 2020
Projekt: “Exon-Skipping und Genome Editing als therapeutische Strategien für Dysferlinopathie”
 

 

Forschung

Gene Editing in Muskeldystrophien

Helena Escobar, Stefanie Müthel, Christian Stadelmann, Haicui Wang,
Alexej Zhogov

Gene Editing von Muskeldystrophie-verursachenden Mutationen in Patienten-spezifischen, induzierten pluripotenten Stammzellen

Helena Escobar

Muskeldystrophien sind progrediente zu Lähmung führende Erkrankungen, für die derzeit keine spezifische Behandlung existiert. Sie sind gekennzeichnet durch fortschreitenden Abbau und eine Degeneration der Skelettmuskulatur, die zu einer Muskelschwäche führen. Diese Erkrankungen sind oft monogen vererbt, d.h. sie werden von Mutationen in einem einzigen Gen hervorgerufen. Ein möglicher therapeutischer Ansatz ist daher, den genetischen Defekt in Zellen, die dem Patienten entnommen werden, zu korrigieren und diese dann für eine autologe Transplantation zu verwenden. Muskelstammzellen (MSC) sind für die Muskelregeneration verantwortlich und wären bei einer Zelltherapie die Zellen der Wahl, um den dystrophen Muskel wiederherzustellen. Allerdings sind sie selten im Muskelgewebe zu finden, haben ein eingeschränktes proliferatives Potential und sind schwierig genetisch zu manipulieren. Deshalb würde die Anzahl der Muskelstammzellen, die entnommen und nach genetischer Korrektur wieder infundiert werden, wahrscheinlich nicht ausreichen, um eine größere Gruppe von Muskeln zu behandeln. Induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) hingegen können aus adulten Körperzellen vom Patienten gewonnen, in Kultur vermehrt, genetisch korrigiert sowie weiter zu Zellen differenziert werden, die einige Eigenschaften von MSC aufweisen. Unsere Arbeit ist fokussiert auf die Entwicklung einer Gene-Editing-Plattform für die Korrektur von Muskeldystrophie-Mutationen in Patienten-eigenen iPSC. Des Weiteren entwickeln wir Methoden, um den Effekt der genetischen Korrektur zuverlässig in vitro und in Transplantationsexperimenten zu testen.

Exon Skipping und Genome Editing als therapeutische Strategien für Dysferlinopathie

Jakub Malcher 

Die Glieder-Gürtel-Muskeldystrophie vom Typ 2B (LGMD2B) ist eine Muskelkrankheit, die zu progressiven Muskelverlust führt. Erkrankte Patienten entwickeln erste Symptome in der Pubertät, wobei sich ihr Zustand kontinuierlich weiter verschlechtert. Die Erkrankung wird durch Mutationen im Dysferlin-Gen verursacht. Dysferlin ist ein Membranprotein, das an Muskelreparaturprozessen beteiligt ist. Durch die Mutation versagt die Reparatur und das führt zu einem kontinuierlichen Verlust der Muskelgewebe. Im Projekt wird ein neues Mausmodel für Dysferlinopathie verwendet, um gentherapeutische Ansätzte wie Exon Skipping und Genome Editing zu studieren. Beim Exon Skipping werden entsprechende Antisense-Sequenzen entworfen, um die durch Mutationen betroffenen Exons zu entfernen und das funktionsfähige Protein widerherzustellen. Die Machbarkeit des Exon Skippings wird in einem in vitro-Modell und mit dem Laser Wounding Assay untersucht. Wir testen die therapeutische Effizienz sowohl in vitro als auch in vivo. Beim Genome Editing untersuchen wir in diesem Projekt, die Mutation mit neuartigen gentechnischen Methoden permanent aus dem Genom zu entfernen, um eine dauerhafte Wiederherstellung der Proteinfunktion zu erreichen.

Präzise Gene-Reparatur von LGMD2A verursachenden Mutationen

Stefanie Müthel

Das direkte Editieren von Genen ist eine vielversprechende Methode, um krankheitsauslösenede Mutationen in Patienten-eigenen Primärzellen zu reparieren. In diesem Projekt wollen wir Mutationen im CAPN3 Gen reparieren. Calpain 3, das Protein, das von CAPN3 kodiert wird, bildet eine Cystein Protease, die vornehmlich im Skelettmuskel exprimiert ist. Mutationen in CAPN3 führen zu Limb Girdle Muscular Dystophy Typ 2 A (LGMD2A), eine progressive Muskelerkrankung, die die weltweit am häufigsten vorkommende LGMD ist und für die es bis heute keine Behandlung gibt. 

In unserer Hochschulambulanz behandeln wir mehrere Patienten, die an LGMD2A leiden, und verschiedene Mutationen in CAPN3 aufweisen. Dieses Projekt dient dazu, eine effiziente Plattform für die präzise Geneditierung von krankheitsauslösenden Mutationen in primären humanen Muskelstammzellen aufzubauen. Um die erfolgreiche Genreparatur nachzuweisen, entwickeln wir ebenfalls Methoden um die Wiederherstellung der Genfunktion in vitro und in vivo nachzuweisen. Durch das regenerative Potential von primären humanen Muskelstammzellen, sind wir überzeugt vom Nutzen von reparierten Muskelstammzellen für eine autologe Zelltherapie von LGMD2A-Patienten. 

Gen-Editierte primäre menschliche Muskelstammzellen zur Behandlung von Muskeldystrophien

Christian Stadelmann

Die Skelettmuskulatur besitzt Muskel-spezifische Stammzellen mit großem regenerativem Potenzial. Sie können nicht nur vom Patienten isoliert, sondern auch außerhalb des Körpers in Kultur vermehrt und manipuliert werden.

Diese Eigenschaften machen die Zellen einen vielversprechenden Kandidaten für die Entwicklung einer autologen Zelltherapie zur Behandlung vererbbarer  Muskeldystrophien.
Die heterogene Gruppe von Muskelschwund-Erkrankungen wird häufig durch Mutationen in einem einzelnen Gen ausgelöst. Diese können durch präzise molekulare Werkzeuge, wie der traditionellen CRISPR/Cas9 Genschere oder den neu entwickelten Basen Editoren, korrigiert werden.

Ziel des Projektes ist es Strategien zur Gen-Korrektur zu entwickeln, die sich für eine klinische Anwendung eignen. Hierfür wird der ex-vivo Gene Editing Schritt optimiert, standardisiert und validiert, um eine sichere Anwendung in der Klinik zu gewährleisten.

 

Muskel-Stammzellen

Andreas Marg, Silvia Di Francescantonio, Eric Metzler

Ruhende humane Muskelstammzellen

Silvia Di Francescantonio

 

Satellitenzellen und ihre Heterogenität

Andreas Marg

Muskelreparatur und Regeneration erfordern die Aktivierung von Satellitenzellen. Diese seltenen Muskelvorläuferzellen befinden sich in einer speziellen Nische und sind im gesunden Muskel wahrscheinlich mitotisch inaktiv. Es ist auch unklar, in welchem Maße humane Satellitenzellen heterogen sind und sich in ihrer Genexpression, ihrem myogenem Differenzierungspotential und ihren Stammzelleigenschaften unterscheiden. Unser heutiges Verständnis dieser Zellheterogenität ist nur lückenhaft, die klinische Anwendung dieser Stammzellpopulationen erfordert aber ein umfangreiches Wissen auf diesem Gebiet.

In Zusammenarbeit mit dem “Berlin Institute for Medical Systems Biology” (BIMSB) nutzen wir die Drop-seq-Methode für das schnelle Profiling von Tausenden von Einzelzellen. Diese Zellen werden dabei über winzige Tröpfchen, die markierte Primer-Kügelchen enthalten, separiert. Nach der Sequenzierung erhalten wir das mRNA-Erpressionsprofil von Tausenden von Satellitenzellen. Dieses ist ein wichtiger Schritt für das bessere Verständnis dieser faszinierenden Zellen.

Entwicklung eines Zell-Therapie-Konzepts basierend auf der Generierung von humanen induzierten Pluripotenten Stammzellen (hiPSCs) und deren Differenzierung in induzierte myogene Zellen 

Eric Metzler

Humane induzierte pluripotente Stammzellen (hiPSCs) stellen den Schlüssel zu einer uneingeschränkten Anzahl autologer Zellen dar, die zur genetischen Korrektur und zur Regeneration von großen Muskeln benötigt werden. hiPSCs wurden bereits aus diversen Zelltypen generiert. Zudem wurden bereits diverse Protokolle zur Generierung von Muskelzellen oder auch Muskelstammzellen aus hiPSCs etabliert. Dennoch ist das biotechnologische und therapeutische Potential dieser aus hiPSCs induzierten Muskelzellen bisher unklar.

Dieses Projekt hat zum Ziel eine effiziente in vitro Differenzierungs-Strategie zu entwickelt inklusive der Frage, ob der somatische Ursprungszelltyp der hiPSCs einen Einfluss auf ihre Kapazität hat in Muskelzellen zu differenzieren. Final sollen induzierte myogene Zellen generiert werden, die ein hohes Potential zur Muskelregeneration in vivo aufweisen, mit dem Ziel eine therapeutische Strategie für Muskeldystrophie-Patienten zu entwickeln. 

Toxische Myopathien

Joanna Schneider

Epigenetische Veränderungen von Muskelstammzellen und Reparaturmechanismen der DNA-Brüche bei Critical Illness Myopathie

Joanna Schneider

Critical Illness Myopathie (CIM) ist eine in Folge einer kritischen Erkrankung erworbene Muskelschwäche und eine häufige Komplikation einer intensivmedizinischen Therapie. Sie ist charakterisiert durch eine Muskelatrophie, schlaffe Parese und respiratorische Insuffizienz. Nach Verlassen des Krankenhauses kann diese Muskelschwäche bei einigen Patienten über mehrere Jahre andauern, häufig sogar lebenslang, obwohl alle Risikofaktoren wie Sepsis, Hyperglykämie, Medikamente usw. nicht mehr präsent sind. Wir haben die Hypothese aufgestellt, dass die akute Phase der CIM zur epigenetischen Reprogrammierung von Muskelstammzellen führt, was in einer gestörten Muskelregeneration, einer lang persistierenden Myopathie und einer erhöhten Anzahl doppelsträngiger DNA-Brüche (dsDNA) resultiert. Ziel des Projektes ist es, die innerhalb der ersten Tage nach der Ankunft auf der Intensivstation entstandenen, epigenetischen Veränderungen in Muskelstammzellen von CIM-Patienten zu identifizieren und näher zu charakterisieren. Im Rahmen dieses Projektes führen wir eine Analyse des Epigenoms und Transkriptoms sowie eine Analyse des dsDNA-Bruch-Prozesses der aktivierten Satellitenzellen und frühen Myoblasten von CIM-Patienten durch. Das Projekt ist Teil des Clinical Scientist Programms des Berlin Institut für Gesundheitsforschung und der Charité - Universitätsmedizin Berlin.

Anwendungsbezogene Projekte

Biniam Bekele, Janine Kieshauer, Hans-Jürgen Peter, Verena Schöwel-Wolf

Prozess- und Herstellungsvalidierung von humanen Muskelstammzellen als ATMP

Janine Kieshauer

 

Etablierung einer nach GMP-Standards validierten Serienproduktion von Schablonen und Unterlagen aus Bakterieller Nano-Cellulose für die Langzeitkultivierung adulter als auch Stammzelllinien (z.B. Myoblasten)

Hans-Jürgen Peter

Das Hauptziel der Muskelforschungsgruppe um Frau Professor Simone Spuler am Experimentellen Klinischen Forschungszentrum der Charité und des Max-Delbrück-Zentrums ist die Gentherapie an pluripotenten Stammzellen (Satellitenzellen und Myoblasten) zur Behandlung der vegetativen Muskeldystrophie und anderer progredienter Erkrankungen der Skelettmuskulatur. Diese Stammzellen werden aus Patientenbiopsien gewonnen. Doch bedauerlicherweise proliferieren und differenzieren sich diese Zellen in konventionellen Kunststoffgefäßen sehr schnell zu adulten Muskelfaser-Zellen. Für die Evaluierung einer wirksamen gentechnischen Reparatur z.B. mithilfe des CRISPR/Cas9-Systems geht das oft zu schnell. Für einige Zell-Linien wie Chondrozyten ist aber bereits gezeigt worden, dass sowohl Stammzellen als auch adulte Zellen auf Unterlagen aus bakterieller nanokristalliner Cellulose über mehrere Wochen im nicht proliferierenden Zustand kultiviert werden können. Auch Myoblasten bleiben in der G0-Phase außerhalb der Zellteilungsaktivität auf bakterieller nano-kristalliner Zellulose als Kulturunterlage bis zu 6 Wochen am Leben. Möglicherweise simuliert die BNC aufgrund ihrer Oberflächenfeinstruktur eine natürliche Umgebung, die diese von abnormen physiologischen Verhaltensänderungen abhält.

Cellulose ist ein b-1,4-glycosidisch gebundenes Glucose Polymer und das terrestrisch am Häufigsten vorhandene organische Makromolekül pflanzlichen Ursprungs. Gewonnen wird es in der Regel von schnellwachsenden, meist verholzenden Kulturpflanzen, wie Hanf, Fichten oder Bambus. Die Cellulose jedoch in Reinform zu erhalten geht mit einer sehr hohen Umweltbelastung und Wassergefährdung einher, da pflanzliche Zellulose als Komponente der Zellwand generell mit anderen Makromolekülen wie z.B. Lignin vernetzt vorliegt.

Im Gegensatz dazu synthetisieren verschiedene Essigsäurebakterien zwar die Zellulose, bauen sie aber nicht in ihre Zellwand ein, sondern setzen sie in reiner Form ins Außenmedium frei. Es bedarf nur noch der Wäsche von Rückständen des Kulturmediums mit milden Laugen. Des Weiteren zeigt die bakterielle Cellulose eine weitaus höhere kristalline Struktur als pflanzliche Zellulose. Einziger Nachteil ist die lange Inkubationszeit zum Ausbrüten der Zellulose im präparativen Maßstab und vor allem das Problem, dass die meisten Gluconacetobacter-Stämme genetisch instabil sind und sehr schnell die Fähigkeit zur Cellulose Bildung verlieren. Daher gibt es bisher noch keine bakterielle Cellulose zu kaufen.

Unser Anliegen ist es, eine stabile Serienproduktion von BNC-Scheiben speziell für die Zellkultur zu etablieren. Das ist uns kürzlich mittels eines neu formulierten Mediums auf Basis von Tee-Extrakten mit Gluconacetobacter sucrofermetans gelungen. Es ist nun möglich Cellulosesheets in jeder 2-dimensionalen Form und Größe auszubrüten und zu reinigen, Fig.1.

Fig.1 “Sauber!” lächelt die Cellulose, welches zeigt, dass jede Form mit BNC erzeugt werden kann.
 

Damit ist das erste Ziel schon fast erreicht: die serielle biotechnologische Fertigung von BNC-Unterlagen, passend für 6-, 12-, oder 24-well Platten wie in Fig. 2 dargestellt.

Fig.2 Lasercut und serielle Montage von BNC-Zellkulturunterlagen auf Spannringe.

Das zweite Ziel ist die Etablierung einer Qualitätskontrolle in der Serienfertigung dieser BNC-Discs für die Zellkultur und deren Validierung nach den Regeln der Good Manufactory Praxis.
 

Das zweite Ziel ist die Etablierung einer Qualitätskontrolle in der Serienfertigung dieser BNC-Discs für die Zellkultur und deren Validierung nach den Regeln der Good Manufactory Praxis.

Des Weiteren will ich testen, ob vielleicht phenolische Inhaltsstoffe aus den Teeblättern oder nur der pH-Wert die Cellulosebiosynthese in den Bakterien stabilisieren. Der Fokus richtet sich dabei auf die Expression des Cellulose-Synthase-Enzymkomplexes (CeS).

Ein Fernziel ist auch die Entwicklung komplexerer, 3-dimensionaler Formen aus BNC als Schablonen und Gerüste für den in vitro Aufbau größerer Muskel-Organoide aus Muskelfasern, die aus gentechnisch reparierten, pluripotenten Stammzellen generiert worden sind. Solche könnte man später vielleicht dem Patienten als Ersatz für komplett verloren gegangene oder nicht vorhandene Muskeln implantieren. Für solche Versuche arbeite ich z.Zt. am Entwurf und der Konstruktion spezieller Fermenter.

Muskelstammzellen als ATMP - Aufbau einer Biobank

Verena Schöwel-Wolf

 

Klinische Forschung

- Internationale klinische Studie zum natürlichen Verlauf von Dysferlinopathien

- Muskelstoffwechsel bei fascioskapulohumeraler Muskeldystrophie

- Kardiale Beteiligung bei fascioskapulohumeraler Muskeldystrophie

 

Veröffentlichungen

Patienten

Die Hochschulambulanz (HSA) für Muskelkrankheiten der Charité bietet in enger Zusammenarbeit mit Hausärzten und einweisenden Fachärzten spezialisierte Hilfe bei der Diagnostik und Langzeit-Betreuung von Patienten mit Muskelkrankheiten an. Die Überweisung in die HSA ist von Ärztinnen und Ärzten aller Fachgebiete möglich.

Nachrichten