Green sponge-like network of mouse skeletal muscle

Von Muskeln in der Petrischale bis zur Gentherapie

Die Konferenz „Muscle Development, Regeneration and Disease 2018“ fand Ende April am MDC statt. Sie entwickelt sich in den letzten Jahren zunehmend zu einer bedeutenden internationalen Plattform für die Muskelforschung.

„Unsere Konferenz soll die Breite der modernen Muskelforschung widerspiegeln“, sagen die MDC-Wissenschaftlerinnen Professor Carmen Birchmeier und Professor Simone Spuler, die die Veranstaltung gemeinsam organisierten.
In mehr als 35 Vorträgen und 120 Postern präsentierten die 200 Teilnehmerinnen und Teilnehmer eine Vielzahl von Aspekten der Muskelforschung: von der embryonalen Entwicklung, über die Regeneration von Muskeln, deren Steuerung und Regulation bis hin zur Untersuchung von Krankheiten und der Anwendung für Therapien.

Margaret Buckingham (2.v.l) hielt die Eröffnungsrede, Michael Rudnicki (3.v.l) die Keynote der Muskel-Konferenz 2018 am MDC. Simone Spuler (li.) und Carmen Birchmeier (re.) organisierten die Veranstaltung

Genschere gegen Dystrophie

Professor Rhonda Bassel-Duby von der UT Southwestern etwa präsentierte eine Strategie, mit der sie wie auch andere Arbeitsgruppen weltweit muskuläre Dystrophie heilen will – und zwar mit der Genschere CRISPR-Cas9. Von der Krankheit ist einer von 5.000 Jungen betroffen. Ihre Ursachen sind etwa 3.000 individuell unterschiedliche Mutationen, die die Produktion des Proteins Dystrophin stören und Muskelfasern verkümmern lassen. „Dies beeinträchtigt nicht nur den Skelettmuskel, sondern auch das Herz“, sagt die Forscherin. Bei vielen Betroffenen hört daher häufig schon mit Mitte zwanzig das Herz auf zu schlagen.

Das Team von Bassel-Duby arbeitete seit Jahren daran, gleich mehrere der Gendefekte durch einige wenige strategisch gesetzte Genom-Schnitte zu korrigieren. In Zellkulturen und bei Mäusen war sie damit bereits erfolgreich.

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Genetisch reparierte, zuckende Muskel-Stränge auf flexiblen Haltern in einer Kulturschale, Video von Forschern von der Uni Göttingen

Wie andere Forschungsteam mit ähnlichen Projekten will sie die Erkenntnisse nun in die klinische Anwendung übertragen, entwickelt dafür Methoden, die Genescheren auch im Menschen in den Muskel einzuführen. „Verschiedenste Therapien wurden in der Vergangenheit vorgestellt, aber dieser neue Ansatz lässt uns hoffen, die Lebensdauer von Patienten zu verlängern und ihre Lebensqualität zu verbessern“, sagt Bassel-Duby.

Bis zum nächsten Jahr

Doch neue therapeutische Strategien waren nur ein Tagesordnungspunkt des Programms, wenn auch ein sehr wichtiger für das MDC: Carmen Birchmeier und Simone Spuler arbeiten ebenfalls an einer Gentherapie, mit der sie Muskeldystrophien heilen wollen. Sie nutzen dafür jedoch primäre humane Muskelstammzellen.
Das Muskel-Meeting begann schon einen Tag vor seiner eigentlichen Eröffnung mit einer Satelliten-Konferenz, die speziell auf junge Forschende zugeschnitten war. Sie dauerte also insgesamt sechs Tage – ungewöhnlich lang für eine wissenschaftliche Konferenz. Trotzdem war der Hörsaal selbst am letzten Tag immer noch voll.
„Wir haben ein erfolgreiches Konferenzformat genutzt, das werden wir für die Zukunft beibehalten“, sagt Simone Spuler. Alle Vorträge fanden in einem einzigen Saal statt, es gab keine parallelen Sessions. Die Teilnehmerinnen und Teilnehmer kamen also nicht in die Verlegenheit, sich zwischen zwei gleichermaßen interessanten Vorträgen entscheiden zu müssen. Kurzvorträge von Nachwuchsforschenden rundeten das Vortragsprogramm ab.

Trotzdem blieb den Forscherinnen und Forschern genügend Zeit, um sich informell auszutauschen. Carmen Birchmeier sagt: „Es waren intensive Tage, mit vielen, oft sehr angeregten Diskussionen – so entstehen neue Kooperationen und neue Projekte“.