Muskeldystrophie

Ein Team um Mina Gouti hat aus humanen Stammzellen ein Modell erschaffen, an dem sich neue Wirkstoffe gegen neuromuskuläre Krankheiten erproben und bestehende Therapien verfeinern lassen. Beim Start-up-Wettbewerb Science4Life ist die Idee für NMJCare als eine der zehn besten ausgezeichnet worden.

Drei Forscherinnen und zwei Forscher des Max Delbrück Center stehen auf der Liste der „100 wichtigsten Köpfe der Berliner Wissenschaft“, die der „Tagesspiegel“ alljährlich herausgibt: Simone Spuler, Clara Vázquez García, Thoralf Niendorf, Gabriele Schiattarella und Ana Pombo.

Mithilfe der Genschere CRISPR will ein Team um Simone Spuler vom Experimental and Clinical Research Center in Berlin eine gezielte Therapie für Muskeldystrophie entwickeln. Ihre präklinischen Ergebnisse stellen sie nun in „Nature Communications“ vor. Sie ebnen den Weg für erste Studien am Menschen.

Für ihren unternehmerischen Geist hat die UNIPRENEURS-Initiative 20 Professor*innen ausgezeichnet, darunter ECRC-Forscherin Simone Spuler. Mit einer Stammzelltechnologie entwickelt die Mitgründerin des Start-ups MyoPax regenerative Therapien für bislang unheilbare Muskelerkrankungen.

Die Stammzelltherapie von MyoPax, einer Ausgründung aus dem Max Delbrück Center und der Charité, könnte mit einem beschleunigten Zulassungsverfahren schon bald Kindern mit bislang unheilbaren Muskelkrankheiten helfen. Die dafür notwendige klinische Studie startet im Herbst.

Die Beschäftigten des Max Delbrück Center und des Experimental and Clinical Research Center trauern um Gisela Krebs, die im Alter von 91 Jahren gestorben ist. Seit 2015 unterstützt ihre Stiftung die Erforschung von Muskelkrankheiten.

MyoPax entwickelt regenerative Therapien für bisher unheilbare Muskelkrankheiten. Ein Interview mit den Gründerinnen, Professorin Simone Spuler und Dr. Verena Schöwel-Wolf, CEO.

Muskelzellen sind geübt darin, Schäden zu reparieren. Schlägt die Instandsetzung jedoch fehl, übernehmen Stammzellen ihre Erneuerung. Carmen Birchmeier geht den molekularen Signalwegen nach, die diesen und anderen lebenswichtigen Mechanismen zugrunde liegen.

Damit sich Organoide gut entwickeln können, müssen sie gehegt und gepflegt werden. Bisher geschieht das vor allem von Hand – ein Prozess, der sich nicht für die Wirkstoffsuche in der Industrie eignet. Mit einem „Proof of Concept“-Grant des ERC will Mina Gouti ihn nun skalieren und reproduzierbar machen.

MyoPax, eine neue Ausgründung des Max Delbrück Centers und der Charité, erhält ein Darlehen in Höhe von 1,3 Millionen Euro, um das Unternehmen aufzubauen. Mit seiner innovativen Stammzelltechnologie entwickelt das Start-up regenerative Therapien für bislang unheilbare Muskelerkrankungen.