Erfolg für den Technologietransfer: Medikament gegen Blutgerinnungsstörungen zugelassen

Das Medikament „VONVENDI [von Willebrand factor (Recombinant)]“ von Baxalta Incorporated, einem globalen biopharmazeutischen Unternehmen, das aus Baxter International hervorgegangen ist, wurde kürzlich von der amerika­nischen Arzneimittelbehörde FDA (U.S. Food and Drug Administration) zugelassen. Es ist der erste und bislang einzige rekombinante Wirkstoff zur Behandlung der von-Willebrand-Krankheit und bietet den Betroffenen zum ersten Mal seit mehr als 10 Jahren eine neue therapeutische Option.

VONVENDI berührt ein Stoffpatent des Max-Delbrück-Centrums für Molekulare Medizin Berlin-Buch (MDC), das auf die Arbeiten von Prof. Michael Bader und Dr. Diego Walter zurückgeht. Die Wissenschaftler hatten Serotonin-modulie­rende Wirkstoffe untersucht, die zur Behandlung von Blutgerinnungsstörungen eingesetzt werden können, u.a. den von-Willebrandt-Faktor.

Bereits vor einigen Jahren hatte die Ascenion GmbH, Technologietransferpartner des MDC, einen Lizenzvertrag zwischen dem MDC und Baxter verhandelt, mit dem das Unternehmen die exklusiven Rechte erhielt, den Faktor zur Therapie von Blutgerinnungsstörungen zu nutzen. Im Gegenzug wurden Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren für das MDC vereinbart. Über die Lizenzierung des Stoffpatentes hinaus war das MDC nicht in die Entwicklung des Medikamentes eingebunden.

„Nach der Zulassung von Amgens Krebsmedikament Blincyto ist dies das zweite Produkt auf Basis von MDC-Patenten, das im Laufe weniger Monate den Markt erreicht“, so Dr. Christian Stein, Geschäftsführer von Ascenion. „Das ist ein großer Erfolg für Patienten weltweit – und für den Technologie­transfer.“ Die Rückflüsse aus den Lizenzen könnten es dem MDC ermöglichen, weitere zukunftsweisende Forschungsprojekte auf den Weg zu bringen.

Der wissenschaftliche Direktor (komm.) des MDC, Prof. Dr. Thomas Sommer, sagt: „Der Transfer unserer Erkenntnisse aus der molekularbiologischen Grundlagenforschung in die Anwendung ist seit der Gründung Teil unserer Mission. Umso mehr freut es mich, so kurz hintereinander zwei Medikamente auf dem Markt zu sehen.“ Der Erfolg zeige einmal mehr den Wert der Grundlagenforschung.

Die von-Willebrand-Krankheit ist die häufigste erbliche Blutgerinnungsstörung. Genetische Veränderungen führen dazu, dass der für die Blutgerinnung wichtige von-Willebrand-Faktor in veränderter Form, in geringerem Maße oder gar nicht produziert wird. Die Folge ist eine erhöhte Blutungsneigung, die je nach Ausprägung bis zu massiven Blutungen reichen kann. Sie betrifft rund einen von hundert Menschen weltweit, wobei nur einer von einer Million an einer besonders schweren Form der Erkrankung leidet.

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Die Ascenion GmbH ist ein IP Asset Management-Unternehmen mit besonderer Kompetenz in den Lebenswissenschaften. Ascenion berät und unterstützt öffentliche Forschungseinrichtungen beim Schutz und der Verwertung ihres geistigen Eigentums (Patente, Know-how, Materialien) und übernimmt die Anbahnung und Vermittlung von Verträgen zwischen Forschungseinrichtungen und Industrie. Ein besonderer Schwerpunkt von Ascenion ist das Coaching von Unternehmensgründern und das aktive Beteiligungsmanagement. Das Unternehmen wurde 2001 als 100%ige Tochter der LifeScience-Stiftung zur Förderung von Wissenschaft und Forschung gegründet und ist exklusiver Technologietransferpartner von 23 Forschungseinrichtungen der Helmholtz- und Leibniz-Gemeinschaft sowie der Charité, der Medizinischen Hochschule Hannover und des TWINCORE. Für diese vermarktet Ascenion mehr als 750 Technologien und schließt pro Jahr durchschnittlich 80 erlösbringende Verträge zwischen Forschung und Industrie. Das Team hat bereits mehrere Spin-offs begleitet und hält derzeit 26 Beteiligungen an diesen Unternehmen. Hauptsitz von Ascenion ist München. Weitere Geschäftsstellen sind in Berlin, Braunschweig, Hamburg, Hannover und Neuherberg.

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